노인 황반변성 90% '이것'…"치료제 만들자" K신약 도전 국내 제약바이오, 건성황반변성 치료제 개발나서 마더스제약, 1상 승인…"약 없는 초기 단계 겨냥" 뉴라클 제네틱스, 유전자 치료제 'NG103' 비임상 올릭스, 건성·습성 동시 치료 목표로 미국 1상 중 GC녹십자, 말기 단계 GA 치료제 공동 개발 나서 뉴시스

2025년 09월 12일(금) 10:51

[나이스데이] 치료 옵션이 제한적인 건성 황반변성 치료제 개발에 국내 제약바이오 기업들이 뛰어들었다.

건성 황반변성은 노인성 안과질환인 황반변성 환자의 90%를 차지하지만, 질병 초기에 사용할 약이 제한적이고 말기 단계의 지도모양위축증(GA) 치료제는 나와 있어도 미충족 수요가 크다.

12일 제약바이오업계에 따르면 마더스제약은 환자 편의성을 높인 점안제 형태의 건성 황반변성 치료제를 개발 중이다. 지난 6월 해당 약물 'MTSDA 점안제' 투여의 안전성을 평가하기 위한 임상 1상 시험 계획을 식품의약품안전처에서 승인받았다.

회사는 지난 2023년 7월 국가신약개발사업단(KDDF)과 건성 황반변성 치료제 공동 연구개발을 위한 협약을 체결한 바 있다.

MTSDA는 건성 황반변성의 주요 원인 중 하나인 시세포 사멸을 억제해 환자의 망막에서 일어나는 다양한 종류의 세포 사멸 중 세포 괴사와 세포 자멸 형태의 세포 사멸을 복합적으로 억제한다. 노화와 산화 스트레스로부터 보호작용을 함으로써 망막의 변성을 억제하는 후보물질이다. 점안제로 개발해 환자 편의성을 극대화하고자 했다.

마더스제약 관계자는 "건성 황반변성의 말기 단계인 지도모양위축증(GA) 치료를 위한 치료제는 해외에 나와 있지만 부작용때문에 미충족 의료수요가 높고, 또 질병 진행 초기에 사용할 치료제는 부재한 상황"이라며, MTSDA 개발 필요성을 설명했다.

유전자 치료제 전문 뉴라클 제네틱스도 건성 노인성 황반변성 치료제 후보물질 'NG103'을 개발 중이다.

비임상 단계에서 개발 중인 NG103은 새로운 타깃 유전자를 활용한 AAV(아데노부속바이러스) 기반 치료제로 개발 중이다. 주사제 형태다. 이 회사는 습성 황반변성 치료를 위한 NG101도 개발 중이며, 미국과 캐나다에서 임상 중이다.

최근 이 회사는 총 261억원 규모의 시리즈C 투자 유치에 성공했는데, 이번에 확보된 자금을 임상시험계획(IND) 신청을 위한 독성 시험이나 생산 등 준비에 박차를 가할 예정이다.

뉴라클제네틱스 관계자는 "기존에 허가받은 치료제가 보체계 의약품 정도이고 효능이 떨어져 새로운 치료제에 대한 니즈가 지속되고 있다"고 말했다.

황반변성은 나이 관련 노화로 인해 망막 중심의 황반에 변성이 일어나 말기에 이르면 실명을 일으키는 질환이다. 세계적으로 황반변성 환자의 10%를 차지하는 '습성 황반변성'은 안구 내 주사제가 개발돼 있지만 황반변성 환자의 90%를 차지하는 '건성 황반변성' 치료제는 제한적이다.

GC녹십자는 작년 10월 노벨티노빌리티와 지도모양위축증(GA) 치료제 공동 연구 개발을 위한 계약을 체결했다. 항체 기반 단백질 치료제 개발을 위한 후보물질 도출부터 비임상, 임상, 상업화까지 모든 개발 단계를 포괄하는 협력 관계를 구축하게 된다.

GA는 건성 황반변성(AMD)의 심화된 형태다. 주로 AMD 말기에 발생해 망막조직을 손상시켜 실명을 유발한다. 지난 2023년 미국에서 최초의 GA 치료제가 출시됐으나, 이미 감퇴한 시력을 회복시키지 못하고 질병 진행을 일부 늦춰 미충족 수요가 존재한다.

올릭스는 건성 및 습성 노인성 황반변성의 동시 치료를 목표로 하는 치료제 'OLX301A'의 미국 임상 1상을 진행 중이다. 망막색소상피세포 손상의 주요 원인이 되는 유전자를 표적으로 하도록 설계됐다. 건성 황반변성(지도모양위축증) 환자를 주로 겨냥하며, 기존 습성 황반변성 치료법인 항-VEGF 유리체 주입술로 효과를 보지 못한 환자에게도 적용할 수 있는지 평가하고 있다.